Perusahaan biotek Seattle adalah yang pertama menerima persetujuan untuk menguji terapi gen sel B pada manusia – GeekWire

Langkah Immusoft untuk memberikan perawatan menggunakan sel B yang direkayasa. (Pengambilan layar dari situs web Immusoft)

Startup biotek Seattle, Immusoft, telah menerima persetujuan untuk memulai uji klinis dari strategi barunya untuk mengobati penyakit genetik, perusahaan itu mengumumkan Kamis. Immusoft mengatakan ini adalah yang pertama mendapatkan izin untuk menggunakan sel sistem kekebalan rekayasa yang disebut sel B dalam penelitian pada manusia.

Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) menyetujui Aplikasi Obat Baru Investigasi Immusoft untuk menguji imunoterapinya untuk penyakit anak-anak yang langka dan mematikan yang disebut MPS I.

Respon imun mencakup serangkaian pemain, dan sel B bertanggung jawab untuk memproduksi antibodi yang menempel pada bakteri dan virus yang menyerang. Perusahaan mampu memodifikasi sel B menjadi “biofactories” yang menggantikan enzim dan protein yang hilang atau tidak berfungsi dalam sel pasien.

“Ini adalah pencapaian besar bagi perusahaan dan momen bersejarah di bidang terapi sel dan gen,” kata Sean Ainsworth, CEO dan ketua Immusoft, dalam sebuah pernyataan.

Perusahaan biotek Seattle adalah yang pertama menerima persetujuan untuk menguji terapi gen sel B pada manusia – GeekWire
CEO Immusoft Sean Ainsworth. (Foto Immusoft)

Pendekatan ini memiliki keuntungan potensial untuk strategi saat ini untuk memberikan perawatan. Terapi yang menggunakan virus sebagai mekanisme pengirimannya dapat memicu respons imun yang membatasi efektivitasnya. Perawatan menggunakan sel punca dapat mengalami kesulitan terkait dengan kemoterapi dan transplantasi sel punca.

Teknologi Immusoft, yang disebut ISP-001, menggunakan sel B pasien sendiri, memprogram ulang mereka untuk membuat protein yang dibutuhkan. Perusahaan lain yang mengerjakan terapi sel B termasuk Be Biopharma dan Walking Fish Therapeutics.

“Saya tidak tahu apakah mereka akan berhasil, tetapi menarik bagi kita semua bahwa mereka telah mendapatkan izin untuk memulai uji coba,” kata peneliti Richard James kepada MIT Technology Review. Laboratorium James di University of Washington juga mengerjakan rekayasa sel B.

Uji coba akan dilakukan di University of Minnesota Medical School dan dipimpin oleh Dr. Paul Orchard, seorang profesor di Divisi Transplantasi Sumsum Tulang Anak di universitas tersebut.

Anak-anak dengan MPS I tidak dapat menghasilkan enzim penting yang membantu memecah gula rantai panjang di dalam sel. Gula kemudian menumpuk di sel, menyebabkan kerusakan progresif. MPS1 parah terjadi pada sekitar 1 dari 100.000 kelahiran, dan gejala muncul dalam waktu satu tahun.

Immusoft tertarik untuk memperluas terapinya ke penyakit langka lainnya, serta penyakit kardiovaskular, autoimun, dan sistem saraf pusat.

Pada Oktober 2021, perusahaan mengumumkan kolaborasi dengan raksasa farmasi Takeda untuk mengembangkan perawatan yang ditargetkan untuk sistem saraf dalam kesepakatan yang berpotensi bernilai lebih dari $900 juta.

Immusoft didirikan pada tahun 2009 dan telah mengumpulkan lebih dari $50 juta modal ventura, menurut PitchBook. Pada tahun 2018, Ainsworth mengambil alih kepemimpinan dari pendiri Matthew Scholz.

Scholz sekarang adalah CEO Oisín Biotechnologies, sebuah startup yang mengembangkan terapi praklinis yang menargetkan dan membunuh sel “zombie” yang rusak. Dia masih di dewan direksi Immusoft.

Leave a Comment